核心要点（Key Takeaways）

1. 全球首个中美双报双批iPSC衍生神经细胞治疗脊髓损伤I/II期临床研究完成360天随访——由中山大学附属第三医院牵头、士泽生物申办的XS228注射液临床试验，首例受试者经一年随访，运动能力、感觉功能持续改善，已可自主站立并在辅助下行走，全周期未出现与细胞治疗相关的不良反应[3]。
2. 中国原创“现货型”通用细胞治疗彰显国际竞争力——XS228注射液作为全球首款靶向再生脊髓区的亚型特化神经前体细胞新药，一次性通过NMPA与FDA双重审批且均获“无发补完全批准”，标志着中国iPSC再生医学研发能力站上世界前沿[3]。
3. 中国再生医学产业进入高速增长期，iPSC细胞治疗成为核心赛道——2025年中国再生医学市场规模突破千亿元，预计2028年将达3201亿元，细胞治疗市场规模2026年有望接近3000亿元，政策与资本双轮驱动下，中国正加速迈向全球第二大细胞治疗市场[5]。

一、脊髓损伤：全球重大未满足的临床需求

脊髓损伤是临床最为严重的中枢神经系统创伤之一，具有自愈能力极差、致残率高、救治难度大等显著特征，被业内称作脊柱外科领域最难攻克的“珠穆朗玛峰”。全球患者已超1500万，中国现有患者约400万，每年新发近10万例，多由交通事故、高处坠落、手术创伤等导致。脊髓损伤也是《“健康中国2030”规划纲要》重点关注的公共卫生难题[3]。

由于人体中枢神经系统再生能力极弱，损伤后会形成炎性抑制性微环境。传统手术减压、药物治疗与康复训练仅能缓解继发损伤、维持基础状态，无法实现神经组织的结构性修复与功能再生。多数患者遗留终身瘫痪、感觉缺失、二便障碍等严重后遗症，给个人、家庭与社会带来沉重负担。长期以来，全球医学界一直在寻找能够真正修复受损神经回路的治疗方案，但始终未能取得突破性进展[1]。

二、全球首创：中国iPSC细胞治疗的里程碑突破

2025年5月，由士泽生物医药（苏州）有限公司申办、中山大学附属第三医院作为牵头临床中心、骨科学科带头人戎利民教授担任临床总负责人的全球首个靶向脊髓损伤的iPSC衍生亚型神经细胞I类新药I/II期临床研究，一次性成功通过中国国家药品监督管理局（NMPA）与美国食品药品监督管理局（FDA）的双重审批，且均获“无发补完全批准”[3]。这是全球同领域首个获得中美两国药监部门双重审批的细胞治疗临床项目，彰显了我国iPSC再生医学的国际竞争力。

该研究采用的XS228注射液为临床级异体通用“现货型”iPSC衍生细胞新药，是全球首款靶向再生脊髓区的亚型特化神经前体细胞新药。2025年7月2日，该项目在中山三院与大连医科大学附属第一医院同步盛大启动，正式拉开全球开创性iPSC细胞治疗脊髓损伤临床研究的序幕[3]。大连医科大学附属第一医院刘晶教授团队共同承担临床试验重任，实现了广东、辽宁两地干细胞治疗体系的优势整合。

值得注意的是，日本庆应义塾大学医学院研究团队于2026年7月在Nature Medicine发表了同类iPSC来源神经祖细胞治疗脊髓损伤的1期临床试验长期随访数据。4名亚急性期完全性颈段脊髓损伤（AIS A级）患者在2-4年随访期内未观察到肿瘤形成，运动评分中位数提高13分，2名患者AIS分级从A级改善至C级和D级，为iPSC细胞治疗的安全性提供了关键概念验证[1]。中国团队的研究在此国际基础之上进一步推进，聚焦于“现货型”通用型细胞产品的临床转化，展现了差异化创新路径。

三、临床突破：从首例患者到360天长期随访

本次入组首例受试者为患者W某，54岁，于2025年6月因意外交通事故造成C4-C5骨折、脊髓受压损伤。入院评估显示，患者双上肢屈肘以下肌力均为0级，C5平面以下轻触觉减退、针刺觉消失，同时伴随大小便失禁，神经功能严重受损[4]。

2025年6月24日，戎利民教授团队为患者实施C4/5椎管减压融合固定术，有效解除脊髓机械压迫，稳定脊柱结构。2025年7月17日，在确认患者病情平稳、充分履行知情同意流程后，团队为患者实施全球首次iPSC再生脊髓神经细胞腰椎穿刺鞘内移植术，术后患者状态平稳，未出现任何不良反应[4]。

细胞治疗后早期，患者即显现积极修复效果：右下肢可自主完成屈伸活动，右手手指可实现微小屈曲运动，左下肢肌力恢复至4-5级，打破了重度脊髓损伤早期难以自主恢复的临床常态。治疗后180天（2026年1月）的阶段性评估显示，患者双侧上肢远端功能持续提升，手握力与手指精细动作、抓握能力明显增强；左下肢肌力稳定在4级以上，右下肢主要肌群肌力恢复至3-4级。最为关键的是，患者大小便控制能力得到改善，扭转了完全失禁状态，生活自理能力大幅提升[4]。

治疗360天的长期随访结果进一步证实，患者运动能力、肢体协调性、皮肤感觉功能持续稳步改善，感觉障碍平面逐步下移，目前已可自主站立，并能在辅助下独立行走。整个随访周期内，未出现与iPSC细胞治疗相关的不良反应，充分验证了该疗法的安全性与修复潜力。目前全球首例及十余例入组脊髓损伤致残患者仍在持续远期随访中[4]。

四、iPSC细胞修复机制与创新优势

诱导多能干细胞（iPSC）是通过体细胞重编程技术制备的全能干细胞，拥有类似胚胎干细胞的特性，具备无限增殖、多向分化、来源稳定、质量可控等核心优势，是目前再生医学领域最具临床转化价值的前沿技术[1]。相较于传统骨髓干细胞、脂肪干细胞，iPSC可在体外标准化、规模化诱导分化为高纯度的运动神经祖细胞，精准适配脊髓损伤修复需求。

XS228注射液通过多重途径实现神经修复：首先，可直接替代体内受损、凋亡的神经细胞，重构断裂的神经传导通路；其次，持续分泌多种神经营养因子，改善脊髓损伤后炎性、抑制性的恶劣微环境，阻断继发性神经损伤；最后，促进神经髓鞘再生与神经纤维修复，从根源上实现传统疗法无法达成的神经结构修复与神经功能重塑[4]。

日本庆应义塾大学的临床研究同样证实了这些修复机制。在动物模型中，移植的iPSC来源神经前体细胞能够表达成熟神经元标志物、形成突触连接、产生动作电位，并分化为少突胶质细胞为脱髓鞘轴突重新包裹髓鞘。此外，移植细胞分泌的BDNF（脑源性神经营养因子）、NGF（神经生长因子）、GDNF（胶质细胞源性神经营养因子）等可保护残存神经元、促进轴突出芽延伸，并调节局部炎症微环境[1]。这些机制不是互斥的，而是并行运作的——这也是细胞疗法相比单靶点药物的核心优势。

五、中国医药创新格局：iPSC赛道的全球竞争力

近年来，中国iPSC细胞治疗领域呈现出多点突破的创新格局。除脊髓损伤外，iPSC来源心肌细胞疗法同样取得重大进展。2026年5月，药物临床试验登记与信息公示平台显示，艾尔普再生医学旗下iPSC来源心肌细胞注射液（HiCM-188）启动III期临床试验，央企华润布局细胞治疗领域[6]。2026年8月，南京大学鼓楼医院王东进团队联合艾尔普再生医学的HEAL-CHF研究成果发表在Nature Medicine，进一步验证了中国iPSC疗法的国际学术影响力。

从产业生态来看，iPSC通用型细胞治疗产品的大规模制备商业化门槛正在被逐步攻克。上游供应链已有企业推出覆盖扩增培养、冻存、消化酶的全线产品，意味着行业基础物资国产化替代加速推进。士泽生物作为iPSC领域领军药企，已连续获得多轮融资支持，其全球第三款中美双报双批的通用细胞治疗产品管线布局涵盖脊髓损伤、帕金森病等重大神经系统疾病[3]。

中国再生医学市场正处于高速增长期。据华经产业研究院报告，2025年中国再生医学行业市场规模突破千亿元，预计2028年将达到3201亿元，年复合增长率超过30%[5]。细胞治疗方面，预计2026年中国细胞治疗市场规模将达到近3000亿元人民币，到2030年有望突破8000亿元，成为全球第二大细胞治疗市场。这一增长的核心驱动因素包括“健康中国2030”战略的深入实施、《药品注册管理办法》的落地，以及细胞治疗与基因药物产品的加速上市[5]。在全球竞争格局中，中国iPSC细胞治疗已从跟跑走向并跑乃至部分领跑。士泽生物XS228注射液的中美双报双批模式，体现了中国创新药企在研发标准、临床设计、质量控制等方面已与国际前沿接轨。日本已在iPSC再生细胞疗法领域实现附条件上市，而中国凭借庞大的临床资源、快速推进的注册路径以及政策红利，正加速缩短从临床研究到产品上市的转化周期。

六、临床试验设计与未来展望

该I/II期临床试验采用单次及多次递增给药的科学设计，通过安全微创注射方式给药，患者耐受性高。研究重点评价创新细胞治疗的临床安全性与耐受性，同时结合AIS分级、运动与感觉功能评分、生活功能独立性、神经电生理检测、影像学评估、脑脊液生物标志物等多维度量化指标，系统观察治疗初步疗效[2]。

试验精准聚焦亚急性期黄金干预窗口，针对C4-L2节段外伤或手术源性脊髓损伤、ASIA A/B/C级患者开展干预。试验分为两大阶段：I期重点探索安全给药剂量，明确治疗安全边界；II期聚焦神经功能实质性修复疗效，通过标准化评估体系区分细胞治疗真实疗效与患者自然恢复效应，最大程度保障试验数据严谨性与说服力[2]。

展望未来，iPSC细胞治疗领域仍面临多重挑战。安全性方面，虽然现有临床数据未观察到致瘤性，但长期随访（超过4年）仍需持续监测迟发性风险。免疫抑制方案的优化是另一关键瓶颈——日本临床试验中观察到的主要风险与免疫抑制剂相关而非细胞产品本身[1]。中国团队采用的“现货型”异体通用型策略有望通过HLA匹配库建设、低免疫原性基因编辑等技术路径，逐步降低甚至消除免疫抑制需求。随着更多患者入组和数据积累，iPSC细胞治疗有望助力建立国内脊髓损伤细胞治疗的行业标准，为攻克这一世界医学难题贡献原创性“中国方案”。