818/828新政下细胞治疗产业化发展路径与实践启示——冯春敬博士专题分享会总结
7月18日北京汉氏联合生物技术股份有限公司副总经理冯春敬博士，应邀出席深圳CBIC第十七届细胞生物产业大会，在“干细胞临床研究与应用”专场论坛，冯博士针对《818/828政策下-细胞治疗的产业化落地与实操难点突破》做了专题分享，以下是CBIC小编针对冯博士的演讲实录总结，分享给大家，共同学习。
近期A股市场出现实验猴价格暴涨现象，从原来的几千元上涨到20万元一只，这一现象背后本质不是猴子本身稀缺，而是中国创新药行业即将进入爆发阶段，创新研发需求快速上升。分享者本人2014年做博士论文时，实验猴价格就是5000元一只，价格的快速上涨直接印证了中国创新药的崛起势能。
2024年中国创新药BD交易总额为522亿美元，2025年达到1357亿美元，2026年仅上半年就已经达到997亿美元，远超对2025年的全年预测，总规模已经占到全球的49%，这个比例是以往难以想象的。过往传统化药发展的50年里中国一直处于仿制跟跑阶段，如今在创新药赛道中国已经实现了主导，行业完成了规模爆发与质量跃迁。
除了现有的蛋白药、大分子创新药，下一个即将崛起的赛道是细胞和基因治疗，包括外泌体方向，保守估计该赛道至少有十年的增长期。目前中国仅批准了第一款干细胞药，首款外泌体药品才刚刚进入申报受理，赛道处于发展起点元年，和2005年的互联网类似，处于风口期，具备巨大的发展空间。
国外尤其是中国周边国家，干细胞研发投入和基础都相对薄弱，而中国技术已经成熟，因此中国干细胞治疗从主动出海逐步转向被动出海，会自然吸引周边国家患者。对比海内外首款药物定价：美国2024年12月18日批准首款GVHD（移植物抗宿主病）干细胞药物，2025年3月定价为155万美元一个疗程，绝大多数中国家庭无法负担；中国2025年1月2日批准的首款干细胞药物定价仅15.8万人民币，仅为美国定价的七十分之一。70倍的价差会形成极强的国际竞争力，周边国家患者会优先选择到中国治疗，而广东深圳凭借4小时可达东南亚的地缘优势，会成为国际细胞治疗的核心聚集地。
普通民众对干细胞有很多不同的声音，根源来自2014年魏则西事件，事件后行业紧急踩刹车整顿，2015年出台试行办法，开始实行备案制，从最初的机构备案逐步调整为机构+项目双备案，直到2025年李强总理签署两条新监管法令，行业正式进入规范化监管的正规路径，完成了从野蛮生长到规范发展的转型。
818政策本质是行业结构调整：会推动90%的细胞企业从直接做细胞应用转向做产业链上下游配套供应链，清场的是针对细胞治疗端的机构，避免行业都赚快钱、无人做基础配套的乱象，让愿意在行业长期发展的重塑CGT 供应链，类似新能源汽车需要整车+电池+供应链协同发展，差异化分工才能推动行业整体进步
818政策针对三甲医院，定位为创新的主战场，支持医院开展定制化、个体化的非规模化研究；过去不少医院想做“前店后场”的商业化模式，这种模式容易催生小作坊，无法形成大规模产业，不符合政策定位。
828政策定位企业作为创新药开发的主战场，由企业主导药品开发，推动中国批量获批细胞药物后出海，让技术惠及全球，推动整个行业崛起。政策明确划分了医院和企业的角色定位，划定了行为红线，不同主体有清晰的权责范围。
818路径要求所有研究必须在三甲医院开展，明确允许医院委托企业完成生产加工制备，不需要医院从头做到尾；正规完成的818临床研究可以转化到828药品注册路径，两条路径可打通，828是818的有效补充，对药企是重大利好。
第一，细胞药品可以分两个阶段附条件上市，传统化药需要完成一、二、三期三期临床，细胞药品只需要两个阶段即可附条件上市，大幅节省了研发时间和研发资金；
第二，罕见病和儿童用药可以获得七年的市场独占期，政策保护力度大；
第三，818路径下遵循GCP规范开展的IIT临床研究数据，可以直接申请药监局IND，两条路径正式打通，此前该通道未开放。这三点利好推动行业更加完善规范地发展。
现在很多医院关注IIT临床研究，但818政策实施后，备案规则和过往不同：目前间充质干细胞已经很难通过IIT备案，原因是间充质干细胞可以产业化制备，属于标准化产品，不符合IIT“个性化定制”的定位，未来想要做间充质干细胞IIT备案需要谨慎评估，适应症的选择非常重要。
企业有新技术新产品时，需要根据自身条件选择研发路径，核心的决定因素是可投入的资金规模：走818转化路径，从单中心到多中心再到最终收费，整体需要5-8年时间，单中心研究就需要1-3年，整体周期和做创新药差不多，但最终获批后只能在开展研究的几家医院区域化院内收费；而拿到NDA的上市药品可以在全国销售、支持出海，有更多商业化路径，这是两种路径最大的区别。
当前经济环境下企业生存不易，但需要明确：818政策本质是行业清场，会推动90%的细胞企业退出直接细胞应用领域，转向做产业链上下游供应链。过去行业很多企业都赚快钱，抢着做终端应用，没人做基础供应链，导致生物医药行业至今没有被AI重塑，产业链不完整行业就发展不起来。政策不是让企业退出细胞治疗行业，而是调整定位，从做应用转向做供应链，差异化分工才能共同推动行业发展，推动中国细胞治疗创新药走向世界。
汉氏联合作为国家发改委平台，同时承建北京市围产干细胞平台，围绕干细胞药物搭建了完整的研发体系，包括干细胞库、干细胞生物学研究、药物研发、生物评价、组织工程、检验检测等平台，获得了CNAS、CMA、ISO9001等相关资质，在此基础上研发了一系列创新药。一直以来都和三甲医院合作开展备案研究，行业发展需要医院、企业、高校协同：现在高校重点研发项目的验收标准已经从发论文转向要求拿到IND批件，产业化导向非常明确，需要产业链各方配合补齐产业链。汉氏联合的全产业链体系从采集、分离、质检、冷链运输到临床应用，完全按照国家药品管理规范搭建。
汉氏联合是国家发改委批准的细胞产品国家工程研究中心依托单位，十几二十年一直聚焦重大疾病的干细胞药物研发，针对肝衰、胰岛素抵抗、卒中、脊髓损伤、急性呼吸窘迫综合征、糖尿病肾病、糖尿病足等适应症，目前已经有10款药物进入药监局临床试验，828新政对行业研发是重大利好。
规模化生产工艺布局汉氏联合搭建了自动化、规模化的工艺体系，前期临床可完成百人级细胞制备，药品临床需要千人级制备，因此搭建了3D规模化培养体系，建设了细胞治疗黑灯工厂生产车间，同时搭建了外泌体规模化制备平台。细胞药物研发路线已经非常明确，从2018年1月1日国家公布新药开发规范后，无论IIT还是IND都按照统一链路开展，所有环节都必须在严格监管下进行。汉氏联合自主研发了干细胞冻存液平台，目前10款药物进入药监局临床，两款完成确证性临床入组，适应症为慢加急性肝衰和成人移植物抗宿主病，同时拿下了国内首个儿童干细胞临床批件，是国内首个针对儿童移植物抗宿主病的临床批件。
备案研究进展 汉氏联合完成了几十个国家干细胞备案项目，部分和部队医院合作的项目未公开，大部分已完成临床研究，严格遵循卫健委规范，按照GMP标准开展的IIT研究目前正在向药监局IND转化。欢迎和各类三甲医院合作共建转化平台，拓展更多应用场景，推动产业快速发展。
产业化发展目前仍有挑战，最核心的挑战是成本与支付：即使我国干细胞定价在10-20万人民币，依然比传统治疗更贵，打通多元化支付途径，比如接入商保、惠民保等，是未来推动产业发展需要解决的核心环节。
不同主体的转化路径建议 转化路径分不同主体：对于医院，完成IIT研究后，将技术BD授权给企业开发药品，收取里程碑费用，是最利好的路径；如果医院自己走单中心-多中心-商业化收费的路径，周期长，单病人研究需要20-30万经费，对医院资金实力要求非常高，只有少数强实力医院可以走通。
一个合规细胞药厂需要大量硬件投入：汉联药业在天津滨海新区建设了15000平的生产基地，总投资2亿元，全部为A级洁净车间，隔离器、大规模培养箱都是全球定制化的最大规格，目前正在申请药监局生产许可证，到产业化生产阶段必须匹配符合要求的生产环境，不是单一医院或小企业可以完成的，必须产业协同。汉氏联合在江西上饶建设了200亩的全产业链产业园，实现从源头细胞库、质控到终端临床应用的闭环，园区内设有国际治疗中心，针对儿童自闭症开展治疗，已经长期接收来自东南亚、中亚的患者，形成了国际医疗反向引流，这也是中国医疗技术影响力提升的体现。该模式已经成为国际样板，法国、马来西亚、印尼、乌兹别克斯坦等多国政府都前来考察，希望复制该模式到本国。
所有技术创新最终都是为了人类健康服务，希望产业同仁协同发展，共同推动行业进步，帮助民众实现健康长寿。
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