国内干细胞临床管线最新动态：近190款产品获批临床试验默示许可

近日，据国家药监局药品审评中心（CDE）公开信息统计，截至 2026 年 5 月 31 日，国内累计已有 227 款干细胞新药临床试验申请（IND）获受理；仅 5 月单月就新增 4 款受理产品，其中 3 款为脐带间充质干细胞，继续占据赛道主流位置。

与此同时，全国累计获批临床试验默示许可的干细胞新药已近 190 款，适应症覆盖早发性卵巢功能不全、帕金森型多系统萎缩、膝骨关节炎、缺血性脑卒中、特发性肺纤维化、糖尿病足溃疡等 20 余种高发慢病与罕见病领域。这一组数据，标志着中国干细胞新药研发正式告别单点突破的阶段，迈入多病种、多技术路线并行发展的快车道。

5 月新增受理产品中，脐带间充质干细胞占比达 75%，这一比例与整个国内干细胞新药管线的整体格局高度吻合。作为当前再生医学领域最成熟的细胞类型之一，脐带间充质干细胞成为行业首选，核心源于其生物学与产业化的双重优势。

在生物学特性上，脐带间充质干细胞取自新生儿出生后废弃的脐带华通氏胶组织，来源广泛且获取过程无创伤，全程不涉及伦理争议；新生儿来源的细胞免疫原性极低，异体使用排斥风险小，适配人群更广；同时细胞增殖能力强、纯度高，单根脐带可提取的细胞量级相当于成人 5000 毫升骨髓，为规模化制备提供了天然基础。

在临床价值层面，间充质干细胞兼具免疫调节与组织修复双重作用：既能通过分泌多种细胞因子抑制过度炎症反应，也能定向归巢至机体受损部位，促进组织再生与功能修复。这一特性恰好匹配了膝骨关节炎、肺纤维化、糖尿病并发症等大量传统疗法疗效有限的慢病需求，也是其适应症快速拓展的核心驱动力。

截至目前，近 190 款获批默示许可的干细胞产品，适应症已从最初的造血干细胞移植并发症，延伸至神经、骨关节、呼吸、生殖、消化等多个系统疾病，罕见病与高发慢病双线突破。针对帕金森型多系统萎缩、特发性肺纤维化这类缺乏有效治疗手段的进行性重症，干细胞疗法为患者提供了全新的治疗路径。

这一行业进展并非孤立的技术突破，而是政策规范与产业成熟共同推动的结果。2026 年 5 月《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行，为干细胞临床转化划定了清晰的监管框架；与此同时，国内首款干细胞新药已于 2025 年获批上市，第二款干细胞新药上市申请近期已获受理，商业化完成从 0 到 1 并加速向 1 到 N 迈进，整个产业正从 “技术探索期” 稳步迈入 “产业化兑现期”。

整体来看，227 款受理、近 190 款默示许可的数字，既是中国干细胞行业过去数年积累的成果体现，也是下一阶段临床爆发的起点。随着脐带间充质干细胞等主流技术路线的持续深耕，以及 iPSC 等新兴技术的逐步突破，未来会有更多难治性疾病迎来再生医学的解决方案，干细胞治疗的临床价值与可及性也将持续提升。