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国内首个干细胞外泌体 Pre-IND 公示，有望成为全球首创新药

2026-04-13

4 月 12 日消息，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新沟通交流公示显示，上海思德克索生物科技有限公司提交的国内首个基因工程修饰干细胞来源外泌体 Pre-IND 申请（申请编号：2025007756）已获公示，标志着我国外泌体创新药研发迈出关键一步。

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信息来源：国家药品监督管理局药品审评中心

该项目瞄准急性及慢加急性肝衰竭治疗，计划 2026 年上半年正式申报 IND（新药临床试验），有望成为全球首个针对该适应症的 First-in-Class （从 0 到 1 的原创新药）外泌体药物。

外泌体 —— 细胞间的 "纳米信使"

外泌体是细胞分泌的30-150 纳米双层膜囊泡，如同细胞间的 "快递小哥"，携带蛋白质、RNA 等活性物质，在体内传递信号、调控功能。干细胞外泌体继承了干细胞的再生修复能力，却无细胞移植的免疫排斥、致瘤风险，是近年再生医学焦点。思德克索产品经基因工程修饰，靶向性更强、疗效更精准，纯度达97% 以上，突破规模化生产瓶颈。

Pre-IND—— 新药临床试验的 "关键预审"

Pre-IND 即临床试验申请前沟通交流（CDE 定义为 Ⅱ 类会议）。新药申报 IND 前，企业与监管部门提前对接，就药学、毒理、临床方案等核心问题达成共识。此环节能大幅降低 IND 失败风险，是创新药申报的重要 "前哨战"。思德克索此次获批，意味着其技术路径、安全性评估获 CDE 初步认可。

技术突破：攻克外泌体产业化全链条难题

思德克索 2023 年成立，专注基因工程修饰干细胞外泌体创新药。公司已构建国内首创研发平台，掌握细胞培养、分离纯化、制剂制备、质量控制等十大核心技术。其多级分离纯化工艺将外泌体纯度提至 97% 以上，解决行业共性难题。作为中检院认可的外泌体药物牵头单位，公司拥有 "间充质干细胞永生化方法"" 外泌体过滤除菌工艺 " 等核心专利，具备 cGMP 级生产能力。

临床意义：填补肝衰竭治疗空白

急性及慢加急性肝衰竭起病急、死亡率高，现有疗法有限。这款基因工程修饰干细胞外泌体，通过精准调控肝脏免疫微环境、促进肝细胞再生，为患者带来全新希望。若顺利获批，将填补全球该领域空白，确立我国在外泌体药物研发的领先地位。

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图.2025年1月国家科技管理信息系统公共服务平台显示，国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项2024年度项目发布，由上海思德克索生物科技有限公司牵头承担的课题“干细胞衍生物规模化制备关键技术及评价研究”经专业机构审核通过，思德克索首席科学官徐俊教授为本课题负责人。

业内指出，Pre-IND 受理是重要里程碑。思德克索将按计划推进研发，预计 2026 年上半年提交 IND 申请。随着技术成熟与政策支持，外泌体药物有望成为继小分子、抗体药后，生物医药产业新增长点，为重大疾病治疗提供更多可能。

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